На прошлой неделе стало известно, что в Петербурге младенцу со спинальной мышечной атрофией (СМА) сделали укол самым дорогим в мире лекарством – препаратом «Золгенсма». Он стал самым маленьким пациентом из всех получивших такое лечение. Врачи рассказали о подробностях процедуры и как подбирают и вводят самый дорогой препарат в мире. Об этом подробно пишет «Петербургский дневник».
«Золгенсма» – препарат генной инженерии, он считается самым дорогим в мире и заменяет отсутствующий или дефектный ген SMN1 на его функциональную копию. Чем раньше введен препарат, тем меньше мотонейронов он успеет потерять. Лекарство лучше успеть ввести в первые полгода с момента рождения ребенка», – рассказала доктор медицинских наук врач-невролог Людмила Щугарева. Она одна из немногих врачей страны, кто может вводить драгоценный препарат.
Препарат вводится однократно внутривенно в течение часа. Он имеет очень строгие условия хранения, перевозки и введения. Должны строго соблюдаться определенные условия.
«Каждому говоришь, что делать, и дублируешь как пианист, который параллельно играет. Нельзя описать действия и пойти домой», – сообщила профессор.
В Петербурге уже четыре маленьких ребенка получили укол «Золгенсма», пятая малышка находится уже в Первой детской в ожидании укола, на шестого малыша в настоящее время готовится документация. Примечательно, что его заболевание обнаружили врачи на обычном приеме грудничков.
«Безусловно, препарат помогает. Иначе это были бы дети на ИВЛ, они бы не ходили, им бы пришлось закупать дорогие аппараты просто для того, чтобы жить. Препарат делает свое дело, но он не сделает возврат к здоровью. Он сделает торможение, остановит прогрессию – а она чревата как минимум потерей двигательных функций», – говорит врач.
Надо понимать, что есть определенные и очень конкретные показания для введения препарата, и их нужно строго соблюдать. Однако есть надежда, что спектр его применения расширят – ведется как минимум пять исследований, которые должны закончить ближе к 2026 году, – заключает Людмила Щугарева.
Напомним, двухмесячному малышу со СМА ввели препарат в Детском городском многопрофильном клиническом специализированном центре, а маленький пациент стал самым младшим ребенком из всех, получивших такую терапию.