Малышу, которому сразу после рождения диагностировали спинальную мышечную атрофию (СМА), сделали укол самым дорогим в мире лекарством – препаратом «Золгенсма».
Препарат ввели в Детском городском многопрофильном клиническом специализированном центре, а маленький пациент стал самым младшим ребенком из всех, получивших такую терапию. Об этом 13 октября сообщает пресс-служба комитета по здравоохранению Петербурга.
О препарате известно, что его стоимость установлена на уровне 2,125 миллиона долларов за укол. Онасемноген абепарвовек («Золгенсма») представляет собой генно-терапевтическое лечение, обеспечивающее замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 на его функциональную копию, для излечения достаточно однократной инфузии препарата, который вводится внутривенно в течение часа. Он одобрен для лечения педиатрических пациентов в возрасте моложе двух лет со спинальной мышечной атрофией I типа. С начала 2022 года 31 743 ребенка в Петербурге прошли обследование на выявление данной болезни. У четырех из них диагностировали СМА.
Ранее стало известно, что власти Северной столицы заключат контракт с региональными предприятиями на производство более чем 30 препаратов, из которых 20 прежде не выпускались в РФ.