В Петербурге произошло событие, которое может изменить судьбы тысяч онкологических пациентов по всей России. Ученые НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Раисы Горбачёвой совместно с коллегами из НМИЦ онкологии имени Петрова завершили разработку уникального генно-клеточного препарата для лечения B-клеточных лимфом и лейкозов. Как в лабораторных условиях создают лекарство из собственных клеток пациента – в материале spb.aif.ru.
Охотники за опухтолью
В основе разработки лежит технология CAR‑T (Chimeric Antigen Receptor T-cells) — один из самых передовых методов иммунотерапии в современной онкологии. Суть метода звучит как сюжет научно-фантастического романа.
У пациента забирают его Т-лимфоциты — клетки иммунной системы, которые в норме должны защищать организм, но по разным причинам перестают распознавать рак. В лаборатории эти клетки на уровне ДНК «перепрограммируют»: встраивают в них искусственный химерный антигенный рецептор, который позволяет Т-лимфоцитам находить и атаковать злокачественные клетки с маркером CD19. После генетической модификации клетки размножают и возвращают обратно в организм пациента, где они продолжают активно размножаться и целенаправленно уничтожать опухоль.
Для каждого пациента препарат создаётся заново. Это не массовое производство, а высокоточная работа с биологическим материалом конкретного человека.
Кому поможет новое лекарство?
Главные адресаты новой терапии — пациенты, для которых стандартные методы лечения уже неэффективны. Речь идет о людях с агрессивными и резистентными формами B-клеточных злокачественных опухолей, которым не помогли ни химиотерапия, ни пересадка костного мозга.
По оценкам врачей, ежегодно в России около трёх тысяч детей и взрослых нуждаются в такой терапии. Это те пациенты, для которых стандартная химиотерапия даёт лишь 7% вероятности полной ремиссии, а ожидаемая продолжительность жизни составляет от трёх до шести месяцев.
По опыту аналогичных мировых разработок, CAR-T-терапия способна полностью излечить от 25 до 40% таких больных. При этом врачи подчёркивают: это не «волшебная таблетка», а сложная медицинская технология. После введения CAR-T-клеток возможны специфические осложнения, в том числе так называемый «цитокиновый шторм» — бурная реакция иммунной системы, поэтому за пациентом необходимо наблюдать как минимум месяц.
Основные преимущества
У петербургской разработки есть ряд ключевых преимуществ перед зарубежными аналогами, что позволяет учёным называть её уникальной.
Во-первых, скорость производства. Зарубежные препараты по той же технологии изготавливаются в срок от двух месяцев. Петербургское лекарство готово уже через две недели. Для пациента, у которого время измеряется месяцами, это критически важно.
Во-вторых, меньшая токсичность. Разработка российских ученых обладает более низкой токсичностью для организма при сохранении высокой эффективности.
В-третьих, доступность. Лечение за рубежом стоит десятки миллионов рублей и остаётся недоступным для подавляющего большинства пациентов. Российский препарат планируется производить на месте, что сильно снизит стоимость, исключит влияние сложной логистики и упростит систему принятия решений.
Как отметил ректор ПСПбГМУ им. академика Павлова Сергей Багненко, создание производственного центра генной и клеточной терапии на базе университета позволяет изготавливать такие индивидуальные продукты для конкретных пациентов на постоянной основе. В перспективе, по его словам, появится целая линейка подобных препаратов.
Директор НИИ ДОГиТ им. Горбачёвой Александр Кулагин добавил, что в университетских клиниках сегодня формируется совершенно новое направление лечения самых тяжёлых заболеваний крови — как у детей, так и у взрослых: «Мы используем нашу технологическую платформу, но существенно дополненную, потому что она предполагает генетическую модификацию клеток».
Цена жизни
Сейчас технология полностью готова к применению. Для запуска производства и изготовления индивидуальных лекарств для первых 15 пациентов необходимо 100 млн рублей. Государство на 2025–2026 годы финансирует две трети проекта — 65 млн рублей. Оставшиеся 35 млн рублей — это средства, которых не хватает, чтобы начать лечить людей уже в этом году.
На эти деньги планируется провести пробные запуски производства и изготовить препараты для первых 15 пациентов, которые получат терапию бесплатно в клинике НИИ ДОГиТ им. Горбачёвой.
Врачи не дают стопроцентных гарантий и не обещают чуда. CAR-T-терапия — это сложная, дорогостоящая и пока ещё редкая процедура, требующая высокой квалификации персонала и специального оборудования. Но для тех пациентов, которым стандартные протоколы уже не помогают, это единственный реальный шанс на жизнь.
